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Première thérapie génique pour la cécité héréditaire approuvée aux États-Unis

Première thérapie génique pour la cécité héréditaire approuvée aux États-Unis


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La FDA parle d'un jalon dans la thérapie génique

Les Etats Unis. La Food and Drug Administration (FDA) a récemment publié un communiqué de presse annonçant l'approbation de la thérapie génique Luxturna pour les troubles oculaires héréditaires. La thérapie est destinée à traiter les enfants et les adultes qui souffrent d'une perte héréditaire de la vision causée par une mutation génique pouvant entraîner la cécité.

"Ce jalon démontre le potentiel de l'approche thérapeutique révolutionnaire pour traiter un large éventail de maladies difficiles", s'est réjoui le commissaire de la FDA, Scott Gottlieb, à propos de l'approbation de la thérapie génique. «Le point culminant de décennies de recherche cette année a conduit à trois approbations de thérapie génique pour des patients atteints de maladies graves et rares. Je pense que la thérapie génique sera la pierre angulaire du traitement et peut-être de la guérison de bon nombre de nos maladies les plus dévastatrices et tenaces », a déclaré Gottlieb.

Un tournant pour de nouvelles formes de thérapie

Gottlieb a décrit l'approbation de la thérapie génique comme un tournant par rapport à de nouveaux types de thérapie. «À la FDA, nous nous concentrons sur la création du cadre politique approprié pour bénéficier de cette ouverture scientifique», a déclaré Gottlieb dans un communiqué de presse de la FDA. L'année prochaine, la FDA publiera une série de documents d'orientation spécifiques aux maladies pour le développement de produits de thérapie génique afin de créer des paramètres modernes et plus efficaces pour l'évaluation et l'examen des thérapies géniques.

Comment fonctionne la nouvelle thérapie?

Thérapie génique Luxturna peut soulager une certaine forme de cécité causée par un défaut du gène RPE65. Aux États-Unis, selon la FDA, jusqu'à 2 000 personnes ont une mutation dans les deux copies du gène RPE65. Cette mutation conduit à une perte progressive de la vision. Dans la thérapie génique Luxturna nouvellement approuvée, le gène RPE65 non muté est inséré directement dans les cellules rétiniennes. La thérapie coûteuse a déjà été testée sur plus de 70 patients. On ne sait toujours pas combien de temps durera l'effet positif.

La thérapie génique sera-t-elle bientôt approuvée en Europe?

Le directeur de l'hôpital universitaire de Giessen, le professeur Birgit Lorenz, est un spécialiste mondialement reconnu dans le diagnostic des patients porteurs de mutations RPE65. Elle a salué l'approbation de la thérapie génique aux États-Unis comme un "grand pas". Une demande correspondante pour l'Europe est actuellement en instance auprès de l'agence pharmaceutique responsable EMA pour décision. Selon Lorenz, la thérapie ne peut pas faire revivre des cellules sensorielles déjà mortes, mais elle peut ralentir la progression de la maladie.

Propagation de la maladie RPE65 en Allemagne

Le capteur de lumière complexe de l'œil humain est sensible aux maladies héréditaires. «Plus de 250 troubles visuels génétiques différents sont connus», explique le président de la Société allemande d'ophtalmologie (DOG), le professeur Dr. med. Thomas Kohnen dans un communiqué de presse du DOG. Heureusement, la plupart d'entre eux sont rares. Selon le DOG, il y a environ 150 à 200 patients atteints de la maladie RPE65 dans toute l'Allemagne. (fp)

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Vidéo: Le premier essai de thérapie cellulaire en France pour une maladie rare de la vision. Téléthon 2019 (Mai 2022).


Commentaires:

  1. Iapetus

    Je crois que vous vous trompez. Je peux défendre ma position. Envoyez-moi un e-mail en MP, nous parlerons.

  2. Abell

    Cauchemar. Je viens de regarder les nouvelles, juste les bœufs augmentent, comment pouvons-nous vivre si le prix du pétrole a tellement baissé. Certains chiffres et revenus ont été inclus dans le budget, maintenant nous en voyons d'autres. Je me demande combien de temps notre fonds de stabilisation sera suffisant pour nous avec cette approche. Désolé, je suis si proche du sujet. Mais c'est aussi important, me semble-t-il.



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